חדשות מעוררות תקווה בתחום הטיפול במחלות נדירות: פרופ' שנהב שמר (לשעבר כהן) מהפקולטה לביולוגיה בטכניון הצטרפה לקונסורציום DREAMS, מיזם מחקר בינלאומי חדשני שמטרתו לפתח טיפולים יעילים לחמש מחלות עצב-שריר נדירות הפוגעות בכ-400 אלף איש ברחבי העולם. קונסורציום DREAMS סולל את הדרך לגישה חדשנית לטיפול במחלות נוירומוסקולריות. פרויקט זה משלב את כוחה של הבינה המלאכותית, תאי גזע פלוריפוטנטיים וטכניקות מיון פרמקולוגיות מתקדמות כדי לחפש פתרונות טיפוליים לחמישה מצבי ניוון-שריר .
הקונסורציום, שיפעל במשך חמש שנים בתקציב של 7.7 מיליון יורו, ישלב טכנולוגיות מתקדמות כגון בינה מלאכותית, תאי גזע וסריקה פרמקולוגית בחיות מודל, במטרה לפתח טיפולים חדשניים פורצי דרך.
לדברי פרופ' שמר: "הקבוצה שלי מעורבת ברוב שלבי הפרויקט, לרבות השלבים הקריטיים של איתור סמנים ביולוגיים ומטרות תרפויטיות, בדיקת יעילותן של מולקולות כתרופות חדשניות לעיכוב אותן מטרות וטיפול במחלה, אימות (ולידציה) של טיפולים אלה במודלים עכבריים ומיפוי המנגנונים המולקולריים והתאיים בבסיס פעולת התרופות."
המחלות שייחקרו במסגרת הפרויקט:
- ניוון שרירים דושן (Duchenne muscular dystrophy)
- מיאופטיה מרכזית גרעינית (centronuclear myopathy)
- ניוון שרירים אמרי-דרייפוס (Emery-Dreifuss muscular dystrophy)
- מחלת פומפה (Pompe disease)
- מחלת דנון (Danon disease)
פרויקט DREAMS מייצג תקווה חדשה לחולים במחלות נדירות. שיתוף הפעולה בין חוקרים, רופאים, חולים וגורמים נוספים, בשילוב עם טכנולוגיות מתקדמות, מציב את הפרויקט בחזית המאבק במחלות אלו. אנו עתידים לעקוב אחר התקדמותו של הפרויקט ולקוות להצלחתו.